Комплекс редких проблем требует системного подхода

Заседание круглого стола в очном формате с включением ВКС вела председатель постоянного комитета по вопросам социальной политики Ольга Ушакова

Заседание круглого стола в очном формате с включением ВКС вела председатель постоянного комитета по вопросам социальной политики Ольга Ушакова

«О разработке комплексной Федеральной программы медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями «Редкие 2020-2030» - под таким названием в Законодательной думе Хабаровского края состоялось заседание круглого стола.

Состав участников был по-настоящему звездным - к местным законодателям, представителям краевого минздрава, ФОМСа и медицинским специалистам в режиме видеоконференц-связи присоединились ведущие российские эксперты, знающие о редких (орфанных) заболеваниях как с точки зрения диагностики, лечения и лекарственного обеспечения, так и с позиции законодательной и нормативно-правовой.

Ключевое слово - редкие (орфанные) - говорит о «частоте» распространения этих болезней. По статистическим данным, в Евросоюзе один человек на 9 тысяч населения страдает таким заболеванием, в Японии - 1 человек на 2,5 тысячи, в России - 1 человек на 10 тысяч. 

С улучшением диагностики и появлением новых технологий в генетических исследованиях с каждым годом число пациентов с орфанными заболеваниями увеличивается. Да и самих заболеваний становится больше: в мире их от 7 до 8 тыс., страдают ими более 350 млн. человек.
В нашей стране известны 266 редких заболеваний, которыми болеют более 220 тысяч пациентов. В перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих заболеваний, требующих высокозатратного лечения, включены семнадцать.

Пациенты с такими диагнозами входят в федеральный регистр, за счет государственного финансирования идет их обеспечение лекарствами и специализированными продуктами лечебного питания.

Ситуация похожа на общероссийскую

Что касается Хабаровского края, то в ДФО он занимает второе место как по количеству пациентов с орфанными заболеваниями, так и по жизнеугрожающим заболеваниям.

По информации управления лицензирования и лекарственного обеспечения регионального минздрава, в краевом регистре состоит 191 человек с редкими заболеваниями, из них 91 - дети.

Но лечение показано лишь 113 пациентам, в том числе 61 ребенку. Все они обеспечены лекарствами и питанием. На эти цели в 2019 году было направлено 204,8 млн. рублей, в 2020-м - 171,1 млн. рублей, на 2021 год финансовая потребность обеспечения составила порядка 160 млн. рублей.

Стоимость обеспечения одного пациента в год варьируется от полутора до 20 млн. рублей. А количество больных неуклонно растет - только за месяц в крае были выявлены девять человек, страдающих орфанными заболеваниями.

- Современные методы диагностики позволяют устанавливать это на очень ранних этапах, - рассказала председатель постоянного комитета Законодательной думы по вопросам социальной политики Ольга Ушакова. - А затем требуется дальнейшее наблюдение и лечение.

Конечно, нозологии высокозатратные. И хотя вопросы финансирования не должны волновать ни врача, ни самого пациента, есть проблемы лекарственного обеспечения.

Например, новые препараты, которые разрабатываются и не сразу попадают в перечень льготного обеспечения. Есть еще фонд «Круг добра», который может приобретать для детей дорогостоящие препараты, в том числе из-за рубежа.

Сейчас составляются списки и уточняется механизм взаимодействия фонда с регионами.

Кроме того, раз заболевания очень редкие, то и специалисты для ведения таких больных требуются уникальные. В регионах это, как правило, эксперты, главные внештатные специалисты по разным направлениям.

Важны соблюдение и преемственность ведения больного, когда он из детской поликлиники переходит во взрослую. Существуют правовые и юридические вопросы.

По словам Ольги Вячеславовны, весь этот комплекс проблем можно решить только программно, системным подходом. Все субъекты РФ включены в эту работу, в каждом регионе и в стране в целом сделано достаточно много.

Внедряется неонатальный скрининг, позволяющий выявлять заболевания на ранних этапах, когда клинически они еще никак себя не проявили.

Созданы регистры граждан, имеющих право на обеспечение лекарственными препаратами, которые стали доступными, благодаря чему жизнь этих людей улучшилась. Количество нозологий увеличилось с семи до 14-ти. Делается немало, вопросы постепенно решаются.

Стратегия будет дополняться

- И все же еще есть над чем работать, - подчеркнула Ольга Ушакова. - Мы поддерживали региональные парламенты и сами выходили с инициативой включить в перечень орфанных заболеваний спинально-мышечную атрофию (СМА) и передать на федеральный уровень лекарственное обеспечение этих больных.

Предлагали изменить порядок оказания медицинской помощи с соблюдением преемственности после того, как поставлен диагноз в федеральном центре, но пациент еще не попал в перечень заболеваний, которые утверждаются через постановление Правительства РФ.

Чтобы на какой-то период он был обеспечен лекарственными препаратами до возможности получения его в регионе, и чтобы этот люфт был на уровне закона. Пациенту все равно, каким образом он получит лекарство, главное - чтобы оно у него было.

Еще мы предлагали изменить действующее с 2002 года постановление Правительства Российской Федерации № 890, не позволяющее гибко регулировать лекарственное обеспечение.

Стратегия комплексной федеральной программы медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями «Редкие 2020-2030» должна постоянно дополняться в соответствии со временем.

Именно поэтому краевые парламентарии с энтузиазмом приняли предложение коллег - членов Экспертного совета при Комитете по охране здоровья при Государственной Думе РФ провести заседание круглого стола по такой серьезной теме.

Разговор получился заинтересованным и профессиональным. Не сговариваясь, участники поднимали одни и те же проблемы, указывая на болевые точки. Диалог оказался обоюдно интересным для всех.

Хабаровчанам было приятно услышать в свой адрес благодарность столичных экспертов, которые подчеркнули компетентность наших специалистов и высоко оценили подготовку к разговору.

«Мы можем сравнить регионы, где действительно работают, а где проводят мероприятия исключительно «для галочки», - прозвучало во время подведения итогов от Светланы Каримовой, президента Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика», члена Экспертного совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, генерального секретаря Евразийского Альянса по редким заболеваниям.

А ее коллега по Экспертному совету Госдумы, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» Национального НИИ общественного здоровья им. Н.А. Семашко Елена Красильникова выразила готовность в рамках депутатского запроса нести дальше высказанные предложения и проблемы.

После таких обсуждений с различными регионами постепенно выстроится стратегия, которая затронет не только федеральный и региональный, но и муниципальный уровень для общей скоординированной политики и будет иметь общий системный подход к профилактике, клиническим исследованиям, диагностике и лечению людей с редкими (орфанными) заболеваниями.

Законодательная дума Хабаровского края продолжит дальнейшее взаимодействие с федеральными органами власти по совершенствованию нормативной правовой базы в отношении таких граждан, а также по переходу на федеральное финансирование оказываемой им медицинской помощи и лекарственного обеспечения.

Марина ДЕРИЛО.